26/04/2023 - 17:05
O medicamento MAPTRx, um oligonucleatídeo antisense (usado para impedir que o RNA produza uma proteína), pode “silenciar” genes na demência e Alzheimer, de acordo com estudo da neurologista Catherine Mummery, da University College London (UCL), na Inglaterra.
O gene que codifica a proteína tau – conhecida como proteína associada a microtúbulos (gene MAPT) – seria silenciado pelo medicamento e evitaria a produção da proteína e o curso da doença.
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“Mais ensaios serão necessários em grupos maiores de pacientes para determinar se isso leva a benefício clínico, mas os resultados da fase 1 publicados na Nature Medicine – com resultados de 46 pacientes – são a primeira indicação de que esse método tem um efeito biológico”, diz nota da UCL.
Atualmente, não há tratamentos direcionados à tau. Os estudos mostram que a droga foi bem tolerada nos pacientes no período de tratamento e pós-tratamento. Foi observada uma redução superior a 50% nos níveis de tau total e concentração de tau de fósforo no Sistema Nervoso Central após 24 semanas de tratamento.
“Precisaremos de mais pesquisas para entender até que ponto a droga pode retardar a progressão dos sintomas físicos da doença e avaliar a droga em grupos maiores e mais velhos de pessoas e em populações mais diversas. Os resultados são um passo significativo para demonstrar que podemos atingir a tau com sucesso com uma droga silenciadora de genes para retardar – ou possivelmente até reverter – a doença de Alzheimer e outras doenças causadas pelo acúmulo de tau no futuro”, afirma Catherine Mummery .
